En el día de hoy, Oryzon Genomics ha hecho públicos los resultados financieros correspondientes al primer trimestre de 2023. El resultado neto al cierre del trimestre se sitúa en -1.62 millones de euros desde los -1.63 millones del mismo periodo del ejercicio anterior. De esta manera, reduce ligeramente las pérdidas y sigue prácticamente en línea con el primer trimestre del ejercicio precedente.

«El resultado neto de 1,6 millones de euros de pérdida se encuentra acorde con la especificidad del modelo de negocio de la biotecnología, en la fase de desarrollo en la que se halla la Sociedad, con un periodo de maduración de sus productos a largo plazo, y sin recurrencias desde la perspectiva de ingresos», explican desde la compañía.

Oryzon ha intensificado sus Inversiones en I+D en el primer trimestre de 2023 hasta alcanzar una cifra de 4,0 millones, lo que supone una variación de un +5% respecto al primer trimestre del ejercicio precedente. Las inversiones en I+D de 4,0 millones corresponden a 3,8 millones de euros a actividades de desarrollo y a 0,2 millones de euros a actividades de investigación.

A 31 de marzo de 2023, Oryzon mantiene una posición financiera con recursos disponibles por importe de 18,4 millones de euros.

La compañía ha continuado avanzando en este primer trimestre en el desarrollo clínico de sus programas de oncología iadademstat y neurología vafidemstat.

Evolución del negocio

Iadademstat en oncología

Oryzon ha iniciado el reclutamiento de pacientes en FRIDA, un ensayo clínico de Fase Ib de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (R/R) que albergan una mutación de la tirosina quinasa tipo FMS (FLT3mut+). Los objetivos primarios del estudio son evaluar la seguridad y tolerabilidad de iadademstat en combinación con gilteritinib en pacientes con LMA R/R con mutaciones FLT3 y establecer la dosis recomendada de Fase 2 (RP2D) para esta combinación. Los objetivos secundarios incluyen la evaluación de la eficacia del tratamiento, medida como la tasa de remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR/CRh), la duración de las respuestas (DoR) y la evaluación de la enfermedad residual medible.

El estudio se lleva a cabo en EEUU e incluirá hasta 45 pacientes aproximadamente.Si los resultados son favorables, la compañía y la FDA han acordado celebrar una reunión para discutir el mejor plan para seguir desarrollando esta combinación en esta población de LMA tan necesitada.

El ensayo clínico cesta de Fase II de iadademstat en combinación con paclitaxel en cáncer de pulmón de células pequeñas (CPCP) R/R a platino y tumores neuroendocrinos extrapulmonares de alto grado (ensayo NET) ha continuado reclutando pacientes. Este ensayo se lleva a cabo en EEUU en el marco de un acuerdo de colaboración en investigación clínica con el Fox Chase Cancer Center (FCCC), en virtud del cual el FCCC realizará diferentes ensayos clínicos de combinación en colaboración con iadademstat, y Oryzon contribuirá con financiación, el fármaco y conocimientos técnicos. El IND para este ensayo fue aprobado por la FDA en noviembre de 2022 y el primerpaciente se reclutó en enero de 2023.

Han continuado los preparativos para los nuevos ensayos en combinación en tumores sólidos. En CPCP, la compañía está preparando el ensayo STELLAR, un ensayo de Fase Ib/II aleatorizado y multicéntrico de iadademstat con un inhibidor de punto de control inmunitario en pacientes con CPCP metastásico en primera línea. La compañía cree que STELLAR podría potencialmente apoyar una solicitud de aprobación de comercialización acelerada.

Vafidemstat en grandes trastornos multifactoriales del SNC

Se han obtenido resultados positivos en el análisis provisional preespecificado del ensayo de Fase IIb PORTICO con vafidemstat en pacientes con Trastorno Límite de la Personalidad (TLP). Estos resultados fueron determinados por un Comité Independiente de Monitorización de Datos (IDMC) el 30 de marzo de 2023, en base a los datos de seguridad y eficacia de los primeros 90 participantes que completaron el tratamiento, determinándose que el ensayo era no-fútil y debía continuar con el reclutamiento del nº de pacientes inicialmente previsto.

El ensayo ha continuado reclutando pacientes de forma activa en Europa y EEUU. PORTICO es un estudio de Fase IIb multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de vafidemstat en pacientes con TLP. El ensayo tiene dos objetivos primarios independientes: la reducción de la agresividad/agitación y la mejora global de la enfermedad.

El estudio incluirá aproximadamente 188 pacientes, distribuidos en dos brazos. Los datos preliminares de seguridad agregados y ciegos de los primeros 43 pacientes aleatorizados de PORTICO fueron presentados en el marco de la 10ª European Conference on Mental Health (ECMH) el pasado mes de septiembre. No se notificaron acontecimientos adversos graves. Se notificaron 41 reacciones adversas, que afectaron a 12 pacientes tratados con vafidemstat o con placebo, la mayoría de ellas leves y ninguna notificada como grave, sin que ninguna provocara la interrupción del tratamiento o la retirada del paciente del estudio. 

Los datos de seguridad de PORTICO están alineados con los datos de seguridad agregados obtenidos en los diferentes ensayos clínicos de vafidemstat, en los que se han tratado ya a más de 370 sujetos con el fármaco. Los datos de PORTICO siguen apoyando que vafidemstat es seguro y bien tolerado.

El ensayo clínico de Fase IIb EVOLUTION con vafidemstat en pacientes con esquizofrenia ha continuado reclutando pacientes. Este estudio de Fase IIb evaluará la eficacia de vafidemstat sobre los síntomas negativos y la cognición en pacientes con esquizofrenia. Este proyecto está parcialmente financiado con fondos públicos del Ministerio de Ciencia e Innovación español y se lleva a cabo en diversos hospitales españoles.

Vafidemstat en trastornos monogénicos del SNC

La compañía está finalizando la preparación de un nuevo ensayo de medicina de precisión en pacientes con síndrome de Kabuki (SK). Este ensayo de Fase I/II, denominado HOPE, será un ensayo multicéntrico, multibrazo, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para explorar la seguridad y la eficacia de vafidemstat en la mejora de varias deficiencias descritas en pacientes con SK. El ensayo prevé reclutar a 50-60 pacientes y se realizará en varios hospitales y centros en EEUU y, posiblemente, en Europa. La compañía está dialogando con las agencias reguladoras para refinar el diseño final de este ensayo y espera presentar el IND para HOPE a la FDA durante 2023.

Nuestros programas en medicina de precisión en enfermedad psiquiátrica continúan avanzando. Tenemos colaboraciones en autismo con investigadores del Centro Seaver de Investigación y Tratamiento del Autismo en la Facultad de Medicina Icahn en el Hospital Mount Sinai de Nueva York y con el Instituto de Genética Médica y Molecular (INGEMM) del Hospital Universitario La Paz de Madrid, y en esquizofrenia con investigadores de la Universidad de Columbia en Nueva York.

Los resultados de los estudios piloto en marcha de caracterización de pacientes con mutaciones específicas, que servirán para informar posteriores estudios clínicos de psiquiatría de precisión con vafidemstat, están en curso.

Estrategias de Inversión